Στην ανάπτυξη ασφαλέστερων και αποτελεσματικότερων φαρμάκων για παιδιά, στοχεύει το ευρωπαϊκό δίκτυο Conect4Children-Stichting (c4c-S), καθώς διαχρονικά, τα φάρμακα που χορηγούνται ιδίως σε βρέφη και νεογνά δεν έχουν μελετηθεί επαρκώς για αυτές τις ηλικιακές ομάδες. Οι δόσεις και οι παρενέργειες συχνά βασίζονται σε δεδομένα από μελέτες ενηλίκων, δημιουργώντας αβεβαιότητα ως προς την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά τους στους μικρούς ασθενείς. Οι κλινικές μελέτες σε παιδιά παραμένουν δύσκολες λόγω ηθικών ανησυχιών, πρακτικών εμποδίων και της επιβάρυνσης για τις οικογένειες --ιδίως στα νεογνά, που αποτελούν τον πιο ευάλωτο πληθυσμό. Αυτό οδηγεί σε περιορισμένη τεκμηρίωση και αβεβαιότητα στην κλινική πράξη. Το κενό αυτό επιχειρεί να καλύψει το ευρωπαϊκό δίκτυο Conect4Children-Stichting (c4c-S), συντονίζοντας φορείς και ερευνητικά κέντρα, ώστε οι παιδιατρικές μελέτες να διεξάγονται πιο αποτελεσματικά και με υψηλά πρότυπα ασφάλειας, με στόχο την ανάπτυξη ασφαλέστερων και αποτελεσματικότερων φαρμάκων για τα παιδιά. Στο δίκτυο συμμετέχει ενεργά και η Ελλάδα μέσω του Εθνικού Κόμβου, που εδρεύει στη Γ’ Παιδιατρική Κλινική του ΑΠΘ. Το δίκτυο c4c-S αποτέλεσε ένα από τα θέματα που συζητήθηκαν στο Medical Innovation Forum 2026, οι εργασίες του οποίου πραγματοποιούνται από 17 έως 21 Μαΐου στο πλαίσιο του Aristotle Innovation Forum.
Το πρόβλημα: Φάρμακα για παιδιά χωρίς επαρκή τεκμηρίωση
«Δυστυχώς τα φάρμακα που δίνουμε στα παιδιά -και μάλιστα στα νεογνά και στα βρέφη- δεν έχουν μέχρι τώρα ελεγχθεί κατάλληλα. Για αρκετά φάρμακα, ιδιαίτερα τα παλιά, πολλά από τα δεδομένα που έχουμε προέρχονται από μελέτες που έχουν γίνει σε ενήλικες και τα χρησιμοποιούμε σε παιδιά χωρίς να ξέρουμε ποια είναι η ακριβής δόση που πρέπει να χορηγήσουμε και ποιες ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να έχουν σε αυτή τη μικρή ηλικία», ανέφερε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο ομότιμος καθηγητής Παιδιατρικής Λοιμωξιολογίας του Αριστοτελείου Πανεπιστημίου Θεσσαλονίκης και μέλος του Εθνικού Κόμβου του c4c-S Εμμανουήλ Ροηλίδης.
Σύμφωνα με τον ίδιο, η μεγάλη πρόκληση είναι «να ξεπεραστούν τα εμπόδια που δυσχεραίνουν τη διεξαγωγή κλινικών μελετών σε μικρά παιδιά, ώστε να αποκτήσουμε αξιόπιστα δεδομένα και να στηρίζουμε σε αυτά την κλινική πράξη». Κρίσιμο ρόλο διαδραματίζει το ευρωπαϊκό δίκτυο c4c-S, το οποίο, όπως σημείωσε ο κ. Ροηλίδης, δημιουργήθηκε για να αναδείξει τη σημασία της συνεργασίας μεταξύ πολλών παιδιατρικών ερευνητικών κέντρων, προσφέροντας καλύτερα αποτελέσματα σε σχέση με μεμονωμένες προσπάθειες.
Στο Δίκτυο συμμετέχουν περισσότερα από 1.000 παιδιατρικά τμήματα σε όλη την Ευρώπη, διευκολύνοντας τη διεξαγωγή κλινικών μελετών σε παιδιά -- ένα πεδίο με ιδιαίτερες δυσκολίες λόγω μικρού αριθμού ασθενών, επιφυλάξεων των γονέων και νομικών ζητημάτων. Σε εθνικό επίπεδο, η Ελλάδα συμμετέχει μέσω του Ελληνικού Εθνικού Κόμβου, που λειτουργεί στο ΑΠΘ ως Μονάδα Συντονισμού και Διεξαγωγής Κλινικών Μελετών.
Τα παιδιά έχουν δικαίωμα σε φάρμακα μελετημένα για τα ίδια
«Η καινοτομία στα φάρμακα για νεογνά, παιδιά και εφήβους δεν είναι πολυτέλεια, είναι ζήτημα ισότητας, ασφάλειας και ποιότητας φροντίδας», ανέφερε ο παιδίατρος και ιατρός Δημόσιας Υγείας Νίκος Καρανταγλής. Όπως εξήγησε, πολλά φάρμακα που χρησιμοποιούνται στην παιδιατρική δεν έχουν μελετηθεί επαρκώς στα ίδια τα παιδιά και συχνά οι γιατροί βασίζονται σε δεδομένα ενηλίκων, προσαρμόζοντας εμπειρικά τη δόση. «Όμως τα παιδιά δεν είναι “ μικροί ενήλικες”», σημείωσε.
«Ο παιδίατρος καλείται να θεραπεύσει, αλλά συχνά με περιορισμένα δεδομένα, ειδικά για την ηλικία του παιδιού. Αυτό δεν σημαίνει ότι η θεραπεία είναι αυθαίρετη, σημαίνει όμως ότι χρειαζόμαστε περισσότερη τεκμηρίωση, καλύτερα σχεδιασμένες μελέτες και ταχύτερη μεταφορά της γνώσης στην κλινική πράξη», υπογράμμισε.
Παράλληλα, σημείωσε ότι οι κλινικές μελέτες σε παιδιά παραμένουν δύσκολες για ηθικούς και πρακτικούς λόγους, γεγονός που οδηγεί σε περιορισμένη τεκμηρίωση. «Χωρίς οργανωμένη παιδιατρική έρευνα, παραμένουμε σε καθεστώς αβεβαιότητας. Χρειαζόμαστε καλύτερα σχεδιασμένες μελέτες και ταχύτερη μεταφορά της γνώσης στην κλινική πράξη. Το δίκτυο conect4children δημιουργήθηκε για να καλύψει αυτή την ανάγκη», συμπλήρωσε.
Ο Εθνικός Κόμβος του c4c-S και το HELPNet
Ο Ελληνικός Κόμβος του c4c-S λειτουργεί μέσω του HELPNet (Hellenic Pediatric Network), του εθνικού δικτύου παιδιατρικών κέντρων, το οποίο αριθμεί 17 κέντρα και περισσότερα από 50 δυνητικά κλινικά sites με τη συμμετοχή πανεπιστημιακών ιδρυμάτων, εξειδικευμένων τμημάτων του ΕΣΥ και παιδιατρικών επιστημονικών εταιρειών.
«Στην Ελλάδα, ο Εθνικός Κόμβος του c4c-S λειτουργεί μέσω του HELPNet, το οποίο αποτελεί το επίσημο ελληνικό σημείο επαφής με το ευρωπαϊκό δίκτυο και ταυτόχρονα την πρακτική εθνική υποδομή για την υλοποίηση παιδιατρικών κλινικών μελετών. Το HELPNet συνδέει τα ελληνικά παιδιατρικά κέντρα, τους ερευνητές και τις υποειδικότητες, αναδεικνύοντας τις δυνατότητες στρατολόγησης, την υπάρχουσα εμπειρία, το διαθέσιμο προσωπικό και τις πραγματικές ανάγκες των sites. Με αυτόν τον τρόπο, μετατρέπει τη συμμετοχή της Ελλάδας στο c4c-S από απλή ευρωπαϊκή διασύνδεση σε λειτουργικό εθνικό μηχανισμό για την προσέλκυση, οργάνωση και διεξαγωγή παιδιατρικών κλινικών μελετών», εξήγησε η επίκουρη καθηγήτρια Παιδιατρικής-Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας του ΑΠΘ Μαρία Κούρτη.
Το HELPNet βοηθά να φτάσουν τα καινοτόμα φάρμακα πιο γρήγορα στα παιδιά, όχι επειδή παρακάμπτει διαδικασίες, αλλά επειδή κάνει τη χώρα πιο έτοιμη να συμμετέχει σε παιδιατρικές κλινικές μελέτες. Αυτό αυξάνει την πιθανότητα μια διεθνής παιδιατρική μελέτη να έρθει στην Ελλάδα και να προσφέρει πρόσβαση σε παιδιά που διαφορετικά δεν θα είχαν αυτή τη δυνατότητα.
Μετρήσιμα αποτελέσματα
Η λειτουργία του Δικτύου αποδίδει ήδη αποτελέσματα. Όπως ανέφερε η κ. Κούρτη, στη μελέτη FIONA που αξιολογεί ερευνητικό φάρμακο για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε παιδιά με χρόνια νεφρική νόσο, μέσω της παρέμβασης του Εθνικού Κόμβου επιτεύχθηκε το 100% του εθνικού στόχου εγγραφής ασθενών, ενώ σε μελέτη άσθματος της Novartis η ελληνική συμμετοχή με τρεις ασθενείς κάλυψε πάνω από το μισό της ευρωπαϊκής στρατολόγησης. Η χώρα συμμετείχε επίσης με τρία κέντρα στη μελέτη TREOCAPA για τη χορήγηση παρακεταμόλης για τη σύγκλειση ανοικτού αρτηριακού πόρου σε εξαιρετικά πρόωρα νεογνά, καθώς και στην προοπτική κλινική μελέτη cASPerCF, για νέο δοσολογικό σχήμα ποζακοναζόλης σε παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και ασπέργιλλο.
Τα εμπόδια και ο στόχος
Παρά την πρόοδο, παραμένουν προκλήσεις όπως οι μικροί παιδιατρικοί πληθυσμοί, οι διοικητικές καθυστερήσεις και η ανάγκη εκπαίδευσης σε πρότυπα GCP και GDPR.
«Δεν πρόκειται για αποκλειστικά ελληνικά προβλήματα, είναι τυπικές προκλήσεις της παιδιατρικής κλινικής έρευνας σε ευρωπαϊκό επίπεδο», σημείωσε η κ. Κούρτη, επισημαίνοντας ότι τα επόμενα χρόνια αναμένεται καλύτερη χαρτογράφηση των ελληνικών παιδιατρικών κέντρων, ταχύτερη ανταπόκριση σε αιτήματα διερεύνησης σκοπιμότητας (feasibility requests), περισσότερα εκπαιδευμένα sites, ισχυρότερη εθνική συνεργασία και μεγαλύτερη συμμετοχή της Ελλάδας σε ευρωπαϊκές παιδιατρικές μελέτες. «Αυτό δεν σημαίνει ότι κάθε καινοτόμος θεραπεία θα είναι άμεσα διαθέσιμη σε κάθε παιδί. Σημαίνει, όμως, ότι η χώρα θα είναι πιο έτοιμη, πιο ορατή και πιο αξιόπιστη όταν σχεδιάζονται νέες παιδιατρικές μελέτες», υπογράμμισε.
«Ο στόχος δεν είναι απλώς να συμμετέχουμε σε περισσότερες μελέτες, αλλά να δημιουργηθεί μια σταθερή εθνική υποδομή παιδιατρικής κλινικής έρευνας, ώστε τα παιδιά στην Ελλάδα να έχουν πιο δίκαιη, πιο έγκαιρη και πιο οργανωμένη πρόσβαση στην καινοτομία», κατέληξε.
Η ηθική διάσταση της έρευνας
Το διαχρονικό πρόβλημα της έλλειψης επαρκών δεδομένων για τη χρήση φαρμάκων σε παιδιά και νεογνά --καθώς μεγάλο μέρος των θεραπειών βασίζεται ακόμη σε δεδομένα ενηλίκων ή σε «εκτός ένδειξης» (off-label) χρήση-- ανέδειξε και ο επίκουρος καθηγητής Παιδιατρικής-Λοιμωξιολογίας του ΑΠΘ και επιστημονικός υπεύθυνος της Μονάδας Συντονισμού και Διεξαγωγής Κλινικών Μελετών της Γ’ Παιδιατρικής Κλινικής, Ηλίας Ιωσηφίδης.
Όπως σημείωσε, η σύγχρονη ιατρική έχει πλέον μετακινηθεί από την αντίληψη ότι «είναι ανήθικο να συμμετέχουν παιδιά σε κλινικές μελέτες» στη θέση ότι είναι εξίσου ανήθικο να λαμβάνουν θεραπείες χωρίς επαρκή επιστημονική τεκμηρίωση.
Παράλληλα, υπογράμμισε τον ρόλο της εκπαίδευσης τόσο των επαγγελματιών υγείας όσο και των οικογενειών, την ανάγκη εφαρμογής των ορθών κλινικών πρακτικών (GCP), της προστασίας των προσωπικών δεδομένων (GDPR) και της ενημερωμένης συγκατάθεσης, ως βασικές προϋποθέσεις για την ανάπτυξη της παιδιατρικής κλινικής έρευνας.
ΑΠΕ